Gli studi clinici sono generalmente condotti in un ospedale o in un centro di ricerca medica. Coinvolgono volontari sani o pazienti. I partecipanti non sono generalmente tenuti a rimanere in ospedale o nel centro durante lo studio, ma gli effetti del farmaco sperimentale saranno attentamente monitorati da personale altamente qualificato.
Gli studi clinici spesso prevedono il confronto diretto o indiretto, dei risultati ottenuti in trattamento con il nuovo farmaco, con altri farmaci già commercializzati o con placebo.
Ciò significa che mentre a un gruppo di volontari o pazienti verrà somministrato il farmaco sperimentale in esame, a un altro gruppo, detto di controllo, verrà somministrato un altro farmaco già approvato o un placebo (che non contiene alcun principio attivo).